Според учените методът остава обещаващ, но е необходимо да се проучат по-добре рисковете и страничните ефект

Учени съобщиха за първи документиран случай, при който генна терапия вероятно е довела до развитието на тумор при пациент. Данните са публикувани в медицинското списание The New England Journal of Medicine.

Случаят засяга дете със синдром на Хърлър - рядко генетично заболяване, което засяга развитието на мозъка и други органи. Причината е мутация, която пречи на организма да произвежда важен ензим.

Преди генната терапия пациентът е преминал трансплантация на костен мозък, но тя не успява да реши проблема. Затова лекарите използват терапия с адено-асоцииран вирус, известен като AAV. Той служи като носител на коригиран ген, който трябва да бъде доставен в клетките.

След лечението развитието на детето започва да се подобрява и мозъчните функции напредват според възрастта му. На петгодишна възраст обаче лекарите откриват мозъчен тумор с размерите на орех.

Според авторите на изследването вирусът вероятно е променил неволно друг ген в организма, което е довело до образуването на тумора.

Добрата новина е, че туморът е бил успешно отстранен. Към момента когнитивното развитие на детето продължава нормално.

Изследователите подчертават, че подобен страничен ефект изглежда изключително рядък. Въпреки това случаят поставя нови въпроси около безопасността на генните терапии, които през последните години се използват все по-активно при тежки наследствени заболявания.

Технологията се разглежда като една от най-обещаващите области в съвременната медицина. Генните терапии вече се изследват при заболявания като болестта на Хънтингтън, наследствена глухота и редица редки генетични състояния.

Новият случай обаче показва, че промяната на човешкия генетичен код чрез вирусни носители остава сложна и рискова процедура, която изисква дългосрочно наблюдение на пациентите.